如何预防小儿黏多糖贮积症,小儿黏多糖贮积症的护理措施
小儿黏多糖贮积症预防
小儿黏多糖贮积症预防
黏多糖病是一种慢性、进行性疾病,目前无药物治疗方法,特殊治疗费用昂贵,可做一些对症处理。
1.骨髓移植
以替代黏多糖病各型酶的缺乏。MPSⅠ-H病人经骨髓移植治疗后智力改善,末梢组织的黏多糖消失,角膜清亮,肝脾缩小,尿排黏多糖正常;但是对于已形成的骨骼畸形无改进。如果能早期诊断和进行骨髓移植可能使骨骼的破坏减轻。骨髓移植现已证实,黏多糖病Ⅰ、Ⅵ、Ⅶ型疗效肯定,由于Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ型常伴有严重的智力低下,或骨骼畸形,当出现临床症状之后开展治疗,疗效可能不理想。。对于其他型的黏多糖病的移植在试验中。最近基因工程生产的特异性酶的问世为黏多糖病的治疗带来了希望。目前认为所有类型的黏多糖病均有造血干细胞移植适应症,一般认为两岁前实施疗效较好。基因治疗有待研究。
2.酶替代疗法
简便,风险小,但需终身治疗,费用高,国内尚无药物供应。而且,酶制剂不能到达中枢神经系统,在改善神经系统症状或防止神经系统进一步损伤等方面的作用有限。