儿童肌肉萎缩症药物治疗的新发现有哪些,有哪些治疗方法

一、儿童肌肉萎缩症药物治疗的新发现有哪些呢

　　肌肉萎缩症在国际医学领域是不治之症，世界著名物理学家霍金就是因为染上该疾病最终丧失生活能力。在刚刚出版的世界顶级学术期刊《自然医学》上，一篇名为《姜黄素衍生物ASC-J9降解雄激素受体治疗脊髓延髓肌萎缩症（SBMA）》的研究成果给这一难题的攻克带来曙光

　　现状传统治疗代价巨大

　　肌肉萎缩症开始时是两下肢肌肉无力，逐渐向身体近端肌肉发展，然后一点点失去行走能力，头不能转，讲话困难，最后全身瘫痪，患者的寿命也受到很大影响。杨之明介绍，该病跟色盲一样属于遗传疾病，因发病机理在雄激素受体基因突变，患者大部分为男性，全球每4万人就有1例，主要发病年龄段在30～50岁之间。

　　几十年来科学家提出各种治疗方法，但收效甚微。传统的避免家族遗传的办法，是在患者青春期时手术“*”去除雄激素，虽然避免了症状的加剧，但代价是失去性生活和生殖能力。

　　试验老鼠身上注射药剂

　　姜黄素衍生物，是从最常见的生姜中提取的。生姜用于治疗男性激素引起的疾病

　　实验是在120只小老鼠身上进行的。把前爪涂有红墨水、后爪涂有蓝墨水的患有脊髓性肌肉萎缩症的小老鼠放在一张白纸上，当老鼠慢慢爬过，白纸上留下的是一条条拖行的红蓝模糊痕迹。在注射实验药剂后，小老鼠的行动明显利索了许多———一步一个脚印地往前爬，白纸上留下一朵朵红蓝小花。比较有趣的发现是，注射药物后，小老鼠不仅身体复原，性能力也未受到影响，还能正常“娶妻生子”。

　　该研究成果应用到临床尚需时日，药物的安全性还要进一步实验，申请人类一期研究之后，才能确定时间预期。一旦通过临床试验证实疗效，将成为全世界第一种真正可以用于治疗肌肉萎缩症的药物。

二、肌肉萎缩的治疗方法都含哪些内容呢

　　中医疗法

　　肌萎缩患者由于肌肉萎缩、肌无力而长期卧床，易并发肺炎、褥疮等，加之大多数患者出现延髓麻痹症状，给患者生命构成极大的威胁。肌萎缩患者除请医生治疗外，自我调治十分重要。

　　中医治疗肌肉萎缩应辨别虚损脏腑，以扶正为主兼顾祛邪，佐以疏风散寒化湿、清热、理气化瘀通络。扶正以健脾益肾为要，贵在辩证精当，疗程要长，缓缓图功，以时间来换取疗效。早期治疗应以健脾益气为主，中期重在补脾益肾，后期滋养肝肾，养阴益气为要。

　　肌肉萎缩患者的保健

　　1、保持乐观愉快的情绪。较强烈的长期或反复精神紧张、焦虑、烦燥、悲观等情绪变化，可使大脑皮质兴奋和抑制过程的平衡失调，使肌跳加重，使肌萎缩发展。

　　2、合理调配饮食结构。肌萎缩患者需要高蛋白、高能量饮食补充，提供神经细胞和骨骼肌细胞重建所必需的物质，以增强肌力、增长肌肉，早期采用高蛋白、富含维生素、磷脂和微量元素的食物，并积极配合药膳，如山药、苡米、莲子心、陈皮、太子参、百合等，禁食辛辣食物，戒除烟、酒。中晚期患者，以高蛋白、高营养、富含能量的半流食和流食为主，并采用少食多餐的方式以维护患者营养及水电解质平衡。

　　3、劳逸结合。忌强行性功能锻炼，因为强行性功能锻炼会因骨骼肌疲劳，而不利于骨骼肌功能的恢复、肌细胞的再生和修复。

三、肌肉萎缩的现代临床表现包含哪些内容呢

　　主要有两种，一种是因为不运动或很少运动，导致肌肉很少收缩，则退化；另一种是因为营养不良，导致肌组织蛋白被分解，引起萎缩。

　　引起第一种的原因主要有两种，一种是受伤后卧床，肌肉长时间休息，没有适量的收缩运动导致；另外就是神经损伤导致肌肉无法收缩。

　　引起第二种的原因一般为营养摄入不足或营养结构不平衡导致机体蛋白供应不足，引起萎缩。

　　根据中医理论，本病的发生，大多是脾肾亏虚或中气不足所致。其病机为正虚为本，脾肾肝亏、气血不足。初病在脾，进而损及肝肾，每因六淫、劳倦、情志而诱发。中医认为：脾为后天之本，气血化生之源，营养五脏六腑、肌肉筋骨，且脾主肌肉，脾胃虚弱，则气血生化不足，肌肉无以营养而发病；肾为先天之本，主藏精、主骨生髓，先天禀赋不足，精亏血少不能营养肌肉筋骨，逐渐出现肌肉无力、萎缩；肝藏血，主筋，主一身运动，且“肝肾同源”。因此，我们主张：脾、肾、肝亏虚是本证发生的根本所在。

四、肌肉萎缩的病理病因都包含哪些内容呢

肌肉萎缩症是包含骨骼肌的进步弱点和退化描绘的几种遗传性疾病的期限。1868年最共同的形式是由法国神经学家GuillaumeB．A．Duchenne描述的。Duchenne肌肉萎缩症被继承作为隐性混乱，基因继续X染色体。就像血友病，疾病是伴性的，影响男性。弱点的症状在幼儿期开始。反常地扩大的那些是由肌肉的滤渗部分地造成的油脂。肌肉的进一步破坏导致轮椅存在，通常年龄是13。死亡由二十年代末通常发生。母载体可以由测量酵素以肌酸激酶着名的简单的验血在许多情况下查出，并且1985年，通过测试表Duchenne基因的出现的基因标记。1986年大基因的地点在X染色体被确定了。

在第二十个妊娠星期之前，怀孕冒疾病之险可以通过分析胎儿血液监测。肌肉萎缩症的其他形式仿效继承的各种各样的形式，并且也许影响两性孩子和成人。一些比Duchenne形式是较不严厉和进步。治疗为疾病的任何形式不存在。在1987年，有位研究员辨认反常Duchenne基因生产以反常形式的蛋白质，命名了这蛋白质dystrophin。蛋白质以后位于正常肌肉的外面膜。缺乏蛋白质显示导致Duchenne和疾病的其他形式。疗法1990年开发的介入移植的健康细胞入患者的肌肉以疾病。早期的结果在改进表示，健康细胞开始做dystrophin并且援助肌肉弱点。